Human HFF cells large rearrangements detection after CRISPR-Cas9 nuclease (Fig. 3b)

SORSC1 gene editing by CRISPR-Cas9 nuclease in heterozygous HFF for UROS inactivation. Fluorescent positive cell sorting for UROS and large rearrangements confirmation in chromosome 10q. One condition experiment, Florescent positive cell bulk HFF vs Fluorescent negative HFF cell bulk after SORSC1 gene editing.

利用CRISPR-Cas9核酸酶对杂合基因型的人包皮成纤维细胞（HFF）进行SORSC1基因编辑，以实现尿卟啉原III合酶（UROS）的失活。通过荧光阳性细胞分选术，验证UROS基因的编辑效果及10号染色体长臂（10q）上的大片段染色体重排情况。本次实验仅设置单一对照条件：对完成SORSC1基因编辑的HFF细胞，分别分选荧光阳性细胞群与荧光阴性细胞群开展对比分析。