基因编辑中Cas9变体数据集

目前已经开发了一系列 Cas9 变体来提高 CRISPR-Cas9 的编辑保真度或靶向范围。本数据集采用高通量测序方法 PEM-seq 深入分析了十几个 SpCas9 变体在多个目标位点的编辑效率、特异性和PAM兼容性，我们的研究结果验证了这些 SpCas9 变体具有高保真或广编辑范围。对于PAM靶向序列灵活的 SpCas9 变体，我们检测其脱靶水平显着增加，并建议在靶向范围和编辑特异性之间进行权衡，特别是对于几乎没有PAM限制的SpRY变体。此外，我们使用深度学习模型验证了 SpRY 脱靶位点的一致性和可预测性。此外，我们将高保真 SpCas9变体与SpRY相结合，生成了三个具有高保真度和广编辑范围的新SpCas9变体。最后，我们还发现现有的SpCas9 变体不能有效抑制CRISPR-Cas9编辑引起的基因组不稳定性，这是一个亟待解决的问题。

搜集汇总

背景与挑战

背景概述

该数据集利用PEM-seq高通量测序技术，系统评估了多个SpCas9变体在基因编辑中的效率、特异性和PAM兼容性，证实了它们的高保真或广编辑范围特性。研究发现，PAM灵活的变体脱靶风险增加，需在靶向范围与特异性间权衡，并通过深度学习模型验证了SpRY脱靶的可预测性。此外，数据集还生成了结合高保真与广编辑范围的新变体，并指出现有变体在抑制基因组不稳定性方面存在局限。