'胞嘧啶碱基编辑器在小鼠胚胎中产生大量脱靶单核苷酸变体'的数据

基因组编辑有望纠正致病性突变。然而，由于个体存在单核苷酸多态性，很难确定编辑的脱靶效应。我们开发了一种名为GOTI（通过二细胞胚胎注射以进行基因组范围脱靶分析）的方法，通过使用CRISPR-Cas9或碱基编辑器编辑二细胞期小鼠胚胎的其中一个卵裂球来检测脱靶突变。对编辑后的卵裂球和未编辑卵裂球在胚胎第14.5天的子代细胞进行全基因组测序分析，结果表明，CRISPR-Cas9或腺嘌呤碱基编辑器编辑的胚胎中的脱靶单核苷酸变异（SNVs）很少，频率接近自发突变率。相比之下，胞嘧啶碱基编辑诱导的SNVs频率高出20多倍，需要提高保真性。