一种基于针对特定基因反向互补序列和Py位点调控可变剪切的方法

本发明公布了一种基于针对特定基因反向互补序列和Py位点调控可变剪切的方法。具体是针对特定靶标基因可变剪切外显子上下游内内含子设计反向互补序列，并和Py位点一起构建进质粒中，通过反向互补序列与靶标基因配对，使其靶向定位，并通过Py区招募U2AF65蛋白和其他剪切因子，从而对靶标基因的可变剪切产生调节作用。本发明的方法可用于制备药物，在治疗由于可变剪切错误引起的人类疾病中有着极为重要的意义。