'合理设计的胞嘧啶碱基编辑器保留了高靶向活性，同时减少了DNA和RNA脱靶效应'的数据

胞嘧啶碱基编辑器 (CBE) 是纠正点突变的强大工具，但其 DNA 和 RNA 脱靶活性阻碍了其应用。
我们经理性设计构建了23个CBE变体，结果显示预测 DNA 结合位点中的突变残基可以显著降低 Cas9 独立的脱靶效应。
此外，我们获得了 CBE 变体 YE1-BE3-FNLS，它在保持高靶向编辑效率的同时，引起极低的脱靶编辑和旁观者编辑。

Cytosine base editors (CBEs) are powerful tools for correcting point mutations, yet their DNA and RNA off-target activities impede their application. We rationally designed and constructed 23 CBE variants, and the results demonstrated that mutating residues in the predicted DNA-binding sites can significantly reduce Cas9-independent off-target effects. Furthermore, we obtained the CBE variant YE1-BE3-FNLS, which maintains high targeted editing efficiency while exhibiting extremely low off-target editing and bystander editing.

搜集汇总

背景与挑战

背景概述

该数据集围绕胞嘧啶碱基编辑器（CBEs）的优化研究，通过理性工程筛选了23个CBE变体，旨在减少DNA和RNA脱靶效应，同时保持高靶向活性。具体包括一个名为YE1-BE3-FNLS的变体数据，展示了其在降低脱靶和旁观者编辑方面的有效性，为基因编辑工具的安全应用提供实验支持。数据集发布于2023年12月，由中国科学院脑科学与智能技术卓越中心提供，包含两个PDF文件。