血友病患者基因治疗研究标准化流程

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，主要临床表现是反复多部位出血，具有很高的致死及致残性。主要治疗为替代治疗，无法治愈，需要终生治疗。基因治疗作为有望治愈血友病的方法，一直是积极研究的治疗策略。在中国，基因治疗血友病 B 尚为空白。本项目拟采用自行研制 AAV 载体 BBM-H901，通过给予血友病 B 患者单次静脉注射，将人 F9 基因转导入血友病 B 患者肝脏细胞中，使其分泌FIX，提高内源性 FIX 水平，治愈血友病。