肌萎缩侧索硬化患者体重指数(BMI)与临床预后相关性的研究

研究背景：肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS)是一种进行性的、同时累及上、下运动神经元的神经系统变性疾病，尚无特效治疗而且临床预后差。近年研究报道ALS患者常见营养不良、体重下降，并提出体重指数(Body mass index，BMI)可作为ALS患者的预后指标。关于ALS患者BMI与临床预后的关系结论不一，目前基于中国人群的ALS患者BMI评估和预后研究相对不足。
研究目的：本研究旨在通过对北京协和医院就诊的ALS患者统计分析，明确ALS患者病程早期的BMI特点、与其他临床资料的关系，并探索BMI对ALS患者生存预后的影响。
研究方法：本研究对2013年1月至2019年6月在北京协和医院神经内科就诊的ALS患者进行回顾性分析。记录所有患者的身高、起病前和基线体重，计算起病前和基线BMI，并定义ABMI=基线BMI一起病前BMI，BMI变化率(Rate ofBMI change，BMI．R)=(基线BMI一起病前BMI)÷从起病到基线时间间隔(年)。采集患者的性别、起病年龄、诊断延迟时间、诊断分级、起病部位、改良肌萎缩侧索硬化功能评分(Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale，ALSFRS．R)、呼吸功能评分(ALSFRS．R．respiratory function，ALSFRS．R．R)、疾病进展率(AALSFRS-R)等基线资料，每半年至一年随访，记录患者的生存状态(存活、死亡／气管切开、失访)及力如太治疗情况等信息。分别采用Kaplan．Meier分析法和Cox比例风险回归模型进行单因素和多因素生存分析。
研究结果：本研究一共纳入615例ALS患者，起病前BMI 24．11±3．05 kg／m2，基线BMI23．08±3．30埏／m2，二者存在显著性差异(P<O．001)。基线低体重患者44例(7．2％)、正常体重331例(53．8％)、超重196例(31．8％)、肥胖44例(7．2％)。231例(37．6％)患者BMI较起病前减低(ABMI S．1 kg／m2)，其中208例(33．8％)患者为快速减
低(BMI．R S．1 kg／m2／年)。BMI减低与球部起病、诊断延迟时间短、疾病快速进展相关。至最后一次随访，死亡或气管切开人数264人，占42．9％，死亡患者中位生存期29．8个月。预期中位生存期48．6(95％CI：44．2．53．0)个月，3年生存率66％，5年生存率27％。单因素生存分析中，起病年龄、诊断延迟时间、诊断分级、ABMI、BMI-R、ALSFRS—R、ALSFRS．R．R和疾病进展率对ALS患者的临床预后有显著影响(P<O．05)，进一步多因素Cox回归分析显示，BMI减低>1 kg／m2／年的患者死亡风险是BMI减低S l kg／m2／年患者的1．9倍(P<0．001)，起病年龄晚、诊断延迟时间短、诊断分级较高、疾病快速进展、基线BMI快速减低是影响ALS患者生存的独立危险因素(P<0．05)。
结论：相当一部分ALS患者在病程早期即出现BMI显著减低，这与球部起病、诊断延迟时间短、疾病快速进展相关。基线BMI变化率是ALS患者预后的独立影响因素，基线BMI快速减低提示更高的死亡风险。