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rAAV-CRISPRa therapy corrects Rai1 haploinsufficiency and rescues selective disease features in Smith-Magenis syndrome mice

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NIAID Data Ecosystem2026-03-14 收录
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https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sra/SRP401688
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资源简介:
Determine how rAAV8 CRISPR activation system increases Rai1 levels and impact neuronal transcriptome
创建时间:
2022-11-18
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