rAAV-CRISPRa therapy corrects Rai1 haploinsufficiency and rescues selective disease features in Smith-Magenis syndrome mice
收藏NIAID Data Ecosystem2026-03-14 收录
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资源简介：
Determine how rAAV8 CRISPR activation system increases Rai1 levels and impact neuronal transcriptome
创建时间：
2022-11-18
