ESTRATÉGIAS DE AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE PARA MEDICAMENTOS EM DOENÇAS RARAS: Uma Revisão rápida de escopo.

Introdução: A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) consideram evidências referentes aos benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, considerações éticas e de equidade nas avaliações de tecnologias. No campo das doenças raras é desafiador os trabalhos da ATS, especialmente na avaliação de medicamentos, dada a baixa disponibilidade de evidências e o alto custo das drogas órfãs. Objetivo: Analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Métodos: Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados Medline (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos que descreviam estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento medicamentoso de doenças raras. Foram excluídos os estudos cujos idiomas fossem diferentes do inglês e espanhol. Também foram realizadas buscas nas Agencias de ATS dos seguintes países: Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi conduzida de forma qualitativa com a construção de tabelas agrupadas em eixos temáticos identificados com a extração dos dados, além de um resumo narrativo por grupo de critérios prioritários, sendo os mais prevalentes: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto Orçamentário e Perspectiva da sociedade. Resultados: Foram identificadas 260 publicações, sendo 16 selecionadas. Esta análise considerou vários aspectos das estratégias de ATS na incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Os estudos analisados descrevem estratégias de aprimoramentos dos processos de ATS para esse grupo de medicamentos. Foi possível identificar algumas metodologias, dentre elas, a abordagem Multicritério e os incentivos internacionais para produção de evidências. Nos processos de ATS realizados nas agências pesquisadas a definição de limiares de pagamento, criação de comitês e definição de critérios específicos para tratativa da temática, foram as considerações específicas identificadas. Conclusões: A análise de multicritérios harmonizada com ao atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos órfãos. Concomitante a isso, abordagens internacionais, no sentido de incentivo a pesquisa e inovação, complementariam as ações na direção da consolidação desse trabalho.