老年性聋基因编辑治疗初步方法

腺相关病毒是目前最为常用的基因治疗载体，为了在小型猪动物模型上进行基因治疗的临床前研究。课题组对不同的 AAV 病毒在内耳中的转染效率进行了探索。我们考虑将已经明确具有基因编辑效率的 gRNA，Cas9，模板 DNA 等基因编辑系统与借助 in vivo 噬菌体展示技术筛选得到的内耳靶向性短肽 IETP2进行偶联，希望在不影响各自功能的基础上，实现基因编辑元件系统的内耳靶向富集效果。同时我们将结合之前内耳结构相关研究经验，重点验证靶向进入内耳的IETP2 分子进入毛细胞的关键路径，及相关副作用。该机制同时也为遗传性聋防治工作奠定了重要理论基础。