ESTRATÉGIAS DE AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE PARA MEDICAMENTOS EM DOENÇAS RARAS: Uma Revisão rápida de escopo.

Introdução: A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) consideram evidências referentes aos benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, considerações éticas e de equidade nas avaliações de tecnologias. No campo das doenças raras é desafiador os trabalhos da ATS, especialmente na avaliação de medicamentos, dada a baixa disponibilidade de evidências e o alto custo das drogas órfãs. Objetivo: Analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Métodos: Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados Medline (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos que descreviam estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento medicamentoso de doenças raras. Foram excluídos os estudos cujos idiomas fossem diferentes do inglês e espanhol. Também foram realizadas buscas nas Agencias de ATS dos seguintes países: Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi conduzida de forma qualitativa com a construção de tabelas agrupadas em eixos temáticos identificados com a extração dos dados, além de um resumo narrativo por grupo de critérios prioritários, sendo os mais prevalentes: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto Orçamentário e Perspectiva da sociedade. Resultados: Foram identificadas 260 publicações, sendo 16 selecionadas. Esta análise considerou vários aspectos das estratégias de ATS na incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Os estudos analisados descrevem estratégias de aprimoramentos dos processos de ATS para esse grupo de medicamentos. Foi possível identificar algumas metodologias, dentre elas, a abordagem Multicritério e os incentivos internacionais para produção de evidências. Nos processos de ATS realizados nas agências pesquisadas a definição de limiares de pagamento, criação de comitês e definição de critérios específicos para tratativa da temática, foram as considerações específicas identificadas. Conclusões: A análise de multicritérios harmonizada com ao atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos órfãos. Concomitante a isso, abordagens internacionais, no sentido de incentivo a pesquisa e inovação, complementariam as ações na direção da consolidação desse trabalho.

引言：卫生技术评估（Health Technology Assessment，以下简称ATS）在开展技术评估工作时，需综合考量临床获益、流行病学特征、创新属性、成本效益以及伦理与公平性相关证据。在罕见病领域，卫生技术评估工作颇具挑战，尤其是药物评估环节，这是由于相关证据储备匮乏且孤儿药（orphan drugs）成本高昂。
研究目的：分析针对罕见病治疗药物纳入需求的现有可用评估策略。
方法：本研究开展快速综述，通过PubMed检索Medline数据库、考科蓝图书馆（Cochrane Library）以及卫生系统证据数据库（Health Systems Evidence）进行结构化检索。纳入描述用于罕见病药物治疗评估策略的研究，排除语言为英语与西班牙语以外的文献。同时，对巴西、澳大利亚、新西兰、加拿大、英国、法国、美国及德国的卫生技术评估机构开展专项检索。结果合成采用定性分析方式，通过构建表格将提取的数据按识别出的主题轴进行归类，并基于优先标准组形成叙事性总结，其中最具普遍性的标准包括：安全性与有效性、成本效益、预算影响以及社会视角。
结果：本次检索共识别出260篇文献，最终筛选纳入16篇。本分析针对罕见病治疗药物纳入相关的卫生技术评估策略的多维度内容展开探讨。纳入研究均描述了针对该类药物的卫生技术评估流程优化策略。研究识别出若干方法论，其中包括多准则分析方法（Multi-criteria approach）以及用于推动证据产出的国际激励机制。在所调研的卫生技术评估机构开展的评估流程中，明确支付阈值、设立专门委员会以及制定针对该领域的特定评估标准，为本次识别出的专属考量要点。
结论：与现有卫生技术评估模型相适配的多准则分析方法，是孤儿药领域可探索的可行发展路径。与此同时，旨在推动研究与创新的国际合作举措，可进一步助力该领域相关工作的落地与完善。